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成果推介: 浙江大學基因技術領域精選專利推介
發表日期:2022-01-10 10:00:46 閱讀次數: 來源:

  應用于基因治療的病毒載體

 

  成果簡介:

  在基因治療中,載體將治療基因導入靶細胞,使其與宿主染色體整合為一體或在宿主細胞中表達特定蛋白質,從而治療因基因異?;蛉毕荻鴮е碌募膊?。因此,基因治療成敗的關鍵在于基因遞送系統?;蛑委熓袌鑫磥硎袌隹臻g巨大。據Clinical Trial數據,目前基因藥物以病毒載體為主,約占所有載體的70%,未來病毒載體市場前景十分廣闊。2017年FDA批準羅氏公司的基于AAV病毒載體的基因療法Luxturna用來治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。從實驗室簡單的基因過表達、體外的基因干擾、基因編輯(CRISPR/Cas9)技術 、CAR-T免疫療法技術、到腫瘤、神經、代謝、眼科、心臟、肝臟、肺等臨床前動物和臨床人體試驗的研究,基因病毒載體的應用無處不在。我國離世界先進水平在技術上存在巨大差距,基因運載工具由于開發難度大,生產工藝要求高,目前我國和國際先進技術相比還存在非常大的差距,國內基因治療藥物的研發還處于起步階段,還存在巨大的市場需求沒有得到滿足,而目前美國FDA已有批準的的基因治療藥物收費非常高昂。 目前采用病毒載體的基因療法已經成功用于血友病,先天性黑矇,脊髓肌肉萎縮癥等單基因疾病的治療。

 

  潛在應用:

  用于基因治療脊髓性肌萎縮癥、黃斑病等。

 

  技術優勢:

  1. 安全性好: NIH對于生物技術制品的相關評級,腺相關病毒載體(AAV)屬于RG1,最安全等級; 迄今從未發現野生型AAV對人體致?。?0%的人感染過AAV);

  2. 沒有潛在的致瘤性: 重組腺相關病毒(rAAV)不插入基因組,不改變基因組結構,因而沒有潛在的致瘤性;

  3. 低免疫原性低: 基本不引起機體免疫排斥和炎癥反應,因而能保持持久的體內留存能力和表達能力;

  4. 靶向性強:在體感染特異性效果好,可以選擇特定的器官進行轉染;

  5. 表達時程長:腺相關病毒載體(AAV)可以長期穩定地表達外源基因一年以上,甚至更久。

 

  基因技術領域精選專利推介

  1. 靶向CD19和EBNA1基因修飾的T細胞及其制備方法與應用, CN201810615864.2

  2. 一種重組溶瘤痘苗病毒及其制備方法與應用, CN201711310440.7

  3. 一種聚合物修飾的金納米棒材料及其應用, CN202010253086.4

  4. PGC1α特異性RNA干擾腺病毒的應用, CN201711016863.8

  5. 一種人表皮松解性掌跖角化癥小鼠模型的構建方法, CN201510006204.0

  6. 全人源抗PDL-1單鏈抗體B36及其應用, CN201711292356.7

  7. 全人源抗PDL-1單鏈抗體B30及其應用, CN201711292358.6

  8. 全人源抗PDL1單鏈抗體B129及其應用, CN201711292207.0

  9. 一種白血病單鏈抗體庫及其構建方法和應用, CN201210484448.6

  10. 全人源抗CD33單鏈抗體ZJL101及其應用, CN201210343744.4

  11. 一種治療炎癥性皮膚病的基因編輯微針及其應用, CN202110204419.9

  12. 含苯硼酸修飾的高分子材料及其在基因編輯核糖核蛋白復合物胞內遞送中的應用, CN201910283413.8

  13. 一種人線粒體基因組文庫構建的方法及應用, CN201910093292.0

  14. 一種耳聾相關基因文庫的構建方法和應用, CN201910093256.4

  15. 一種先天性和易感性耳聾基因檢測試劑盒, CN201510575047.5

  16. 遺傳性視神經病變基因檢測方法、基因芯片和試劑盒, CN201510218173.5

  17. 一種將永生化淋巴細胞系重編程為誘導多能干細胞的方法, CN202110251570.8

  18. 人源化廣譜高中和活性抗新型冠狀病毒單克隆抗體及應用, CN202110888463.6

  19. FXYD3蛋白和基因在炎癥性腸道疾病的診斷和治療中的應用, CN202110666434.5

  20. 核酸等溫擴增和CRISPR/Cas13a聯合檢測微生物的方法和應用, CN202110661873.7

  21. 表達趨化因子受體的具有實體腫瘤定向趨化能力的單核細胞和巨噬細胞、及其制備和應用, CN202110675890.6

  22. 一種增強鏈霉菌基因組編輯效率的方法及其應用, CN202110403824.3

  23. Coro1a基因作為靶點在制備抗腫瘤藥物中的應用, CN202110585897.9

  24. 一種SLC25A13基因突變位點檢測試劑盒及方法, CN202110359382.7

  25. 一種基于靶標的基因簇定向挖掘方法, CN202110277189.9

  26. Arvcf基因敲除動物模型的構建方法及應用, CN202110251519.7

  27. 一種靶向捕獲遺傳性耳聾基因序列的方法及測序方法, CN202110231372.5

  28. 基于基因檢測判斷肝癌藥物敏感性和遠期預后的預測工具及其應用, CN202110080948.2

  29. 一種用于預測肝細胞癌免疫治療療效的模型及其構建方法, CN202011573822.0

  30. 檢測基因表達水平的產品及其在制備重度抑郁癥診斷工具中的應用, CN202011614366.X

  31. 一種基因突變檢測試劑盒, CN202011299523.2

  32. 一種用基因編輯改造原代細胞的DNA模板及定點插入方法, CN202011099140.0

  33. CCDC157基因及其突變基因作為分子標志物在診斷男性不育疾病中的應用, CN202010646475.3

  34. 一種特異抑制OLFM4基因表達的siRNA及其應用, CN202010541444.1

  35. YOD1基因在制備白血病誘導分化治療藥物中的應用, CN202010293882.0

  36. 一種重組溶瘤病毒在制備治療淋巴瘤藥物組合物中的用途, CN202010023641.4

  37. 一種重組麻疹病毒及其制備方法和應用, CN201811250305.2

  38. 打靶載體及構建白喉毒素調控清除巨噬細胞的F4/80-DTR轉基因小鼠的方法和應用, CN201911080221.3

  39. 一種用于II期結直腸癌復發預測的預后標記基因及隨機生存森林模型, CN201910932418.9

  40. 一種單個位點DNA甲基化檢測試劑盒, CN201911240425.9

  41. 一種用于II期結直腸癌復發預測的標記基因及應用, CN201910932402.8

  42. 一種用于人體腫瘤分子分型的基因組合及其應用, CN201910956560.7

  43. 一種高苯丙氨酸血癥基因檢測試劑盒, CN201910429571.X

  44. 目標基因DNA甲基化作為分子標志物在制備判別結直腸組織癌變進展試劑盒中的應用, CN201910542961.8

  45. 一種檢測游離循環腫瘤DNA TP53基因突變的方法, CN201910458427.9

  46. 一種基于顆粒細胞基因表達情況評估卵及胚胎質量的方法, CN201910232981.5

  47. 一種包含戊型肝炎病毒復制子的人肝癌細胞系、應用及構建方法, CN201910245093.7

  48. ZDHHC21基因在制備白血病誘導分化治療藥物中的應用, CN201910277098.8

  49. 一種抑制腫瘤細胞增殖和遷移的Zyxin基因shRNA及重組載體與應用, CN201910044637.3

  50. 一種用于基因編輯的配對sgRNA及其應用, CN201811088469.X

 

  聯系人:林老師/喬老師,Tel:0571-88206950

 

   轉載自浙大技術轉移中心公眾號

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